Nusinersen (CAS 1258984-36-9) เป็นยา antisense oligonucleotide (ASO) ยาแรกของโลกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาภาวะกล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง (SMA) โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ของ nusinersen สำหรับการใช้งานทางคลินิก บริหารโดยการฉีดเข้าช่องไขสันหลัง โดยกำหนดเป้าหมายและปรับการต่อรอยของยีน SMN2 เพื่อส่งเสริมการสังเคราะห์โปรตีน SMN แบบเต็มความยาวและเพิ่มการทำงานของเซลล์ประสาทของมอเตอร์ เหมาะสำหรับผู้ป่วย SMA ทุกวัยและทุกประเภท โดยเสนอทางเลือกในการรักษาโรคที่สำคัญสำหรับโรคทางพันธุกรรมที่หายาก
ข้อมูลจำเพาะทางเทคนิค
|
ชื่อสินค้า |
นูซิเนอร์เซน |
|
คำพ้องความหมาย |
ผงนูซิเนอร์เซน, นูซิเนอร์เซน API |
|
ลักษณะเฉพาะ |
ผงไลโอฟิไลซ์สีขาวหรือสีขาวนวล- |
|
หมายเลข CAS |
1258984-36-9 |
|
การทดสอบ |
มากกว่าหรือเท่ากับ 99.0% (HPLC ขึ้นอยู่กับ COA) |
|
สูตร |
C234H340N61O128P17S17 |
|
บรรจุุภัณฑ์ |
แพคเกจทางเทคนิค |
|
พื้นที่จัดเก็บ |
1. API (ผง) เก็บแช่แข็งที่อุณหภูมิ -20 องศา ปิดสนิท แห้ง และป้องกันจากแสง แนะนำให้เก็บภายใต้ไนโตรเจน วิธีแก้ไข: คงตัวได้นาน 6 เดือนที่ -80 องศา ; 1 เดือนที่ -20 องศา . 2. การฉีด (SPINRAZA) เก็บในตู้เย็นที่อุณหภูมิ 2-8 องศา ป้องกันแสงในบรรจุภัณฑ์เดิม ห้ามแช่แข็ง อยู่ได้นานถึง 14 วันที่ อุณหภูมิต่ำกว่าหรือเท่ากับ 30 องศา ; ได้นานถึง 30 ชั่วโมงที่อุณหภูมิน้อยกว่าหรือเท่ากับ 25 องศา หลังจากนำออกจากบรรจุภัณฑ์ |
|
โครงสร้าง |
|
Nusinersen API เป็นวัตถุดิบโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่มีฤทธิ์ต้านความรู้สึกจำเพาะสูงสำหรับการรักษาโรคหายาก ซึ่งส่วนใหญ่ใช้ในการวิจัยและพัฒนาทางคลินิกของการรักษา SMA และทำหน้าที่เป็นผลิตภัณฑ์หลักใน RNA-ยารักษาโรคหายากที่กำหนดเป้าหมาย ผงนูซิเนอร์เซนในรูปแบบกรดอิสระแตกต่างอย่างชัดเจนจากรูปแบบเกลือในคุณสมบัติทางเคมีกายภาพ ช่วยให้ควบคุมการต่อ SMN2 mRNA ได้อย่างแม่นยำ เพื่อสร้างโปรตีน SMN ที่ใช้งานได้อย่างมีประสิทธิภาพ และสนับสนุนการรักษา SMA ทางคลินิก ในฐานะหนึ่งในผู้ผลิต nusinersen ของจีนที่เชื่อถือได้ เราให้การสนับสนุนวัตถุดิบที่เชื่อถือได้
คุณสมบัติผลิตภัณฑ์
ด้วยการใช้เทคโนโลยีการสังเคราะห์โอลิโกนิวคลีโอไทด์และการทำให้บริสุทธิ์ขั้นสูง nusinersen API จึงมีความบริสุทธิ์มากกว่าหรือเท่ากับ 99.0% (HPLC) ซึ่งเป็นไปตามมาตรฐาน API เกรดยา-ที่มีการควบคุมสิ่งเจือปนอย่างเข้มงวด มั่นใจในความปลอดภัยสำหรับการใช้งานทางคลินิก
ในฐานะยา ASO นูซิเนอร์เซน (CAS 1258984-36-9) จับกับ mRNA ของยีน SMN2 โดยเฉพาะ โดยควบคุมการต่อรอยอย่างแม่นยำเพื่อสร้างโปรตีน SMN ที่ทำงานได้เต็มรูปแบบ และปรับปรุงการลุกลามทางพยาธิวิทยาของ SMA โดยพื้นฐาน
ผลิตภัณฑ์นี้เป็นผงไลโอฟิไลซ์สีขาวหรือสีขาวนวล-ที่มีโครงสร้างที่มั่นคง ต้องเก็บรักษาที่ -20 องศาในสภาพที่ปิดผนึกแสง- เพื่อรักษากิจกรรมในระยะยาว การผลิตที่เตรียมไว้ที่เข้ากัน และกระบวนการบริหารช่องไขสันหลัง
วัตถุดิบนี้สนับสนุนการพัฒนาการบำบัดสำหรับผู้ป่วย SMA ทุกช่วงอายุและชนิดย่อย โดยส่งมอบแผนการรักษาระยะยาว{0}}สำหรับผู้ป่วยโรคหายาก ซึ่งให้มูลค่าทางคลินิกและการตลาดในวงกว้าง
การควบคุมคุณภาพครบวงจร-และคุณภาพที่สม่ำเสมอ
การควบคุมการตรวจสอบย้อนกลับกระบวนการแบบสมบูรณ์-
เราสร้าง-ระบบตรวจสอบย้อนกลับคุณภาพโซ่แบบเต็มรูปแบบตั้งแต่การป้อนวัตถุดิบไปจนถึงการปล่อยผงนูซิเนอร์เซน พร้อมด้วย COA ที่สมบูรณ์สำหรับแต่ละชุดและ-การตรวจสอบกระบวนการสำคัญแบบเรียลไทม์เพื่อให้มั่นใจในคุณภาพที่ตรวจสอบได้
การปฏิบัติตามมาตรฐานที่เข้มงวด
เพื่อให้สอดคล้องกับข้อกำหนดด้านคุณภาพ ICH และ API ทางเภสัชกรรม การทดสอบหลาย-มิติ (ความบริสุทธิ์ของ HPLC สิ่งเจือปน ความชื้น ฯลฯ) จะดำเนินการ Nusinersen API รักษาความบริสุทธิ์ให้คงที่ มากกว่าหรือเท่ากับ 99.0% โดยมีสารเจือปนต่ำกว่าขีดจำกัดตำรับยามากเพื่อให้เป็นไปตามมาตรฐานเภสัชกรรมระดับโลก
การเพิ่มประสิทธิภาพระบบคุณภาพอย่างต่อเนื่อง
เราปรับปรุงกระบวนการและวิธีการทดสอบอย่างต่อเนื่องโดยอาศัยแพลตฟอร์มการผลิตที่สมบูรณ์และการตรวจสอบคุณภาพอย่างสม่ำเสมอ เพื่อให้มั่นใจว่านูซิเนอร์เซน (CAS 1258984-36-9) มีความสอดคล้องกันเป็นชุด{0}}ถึง{1}} ชุด ซึ่งช่วยให้ลูกค้าได้รับการจัดหาวัตถุดิบที่มั่นคงในระยะยาว
สถานการณ์การใช้งาน
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) ซึ่งเป็นวัตถุดิบเป้าหมายรายแรกของโลกสำหรับ SMA มีการควบคุม RNA ที่แม่นยำ และยังคงรักษาคุณค่าหลักในการวินิจฉัยโรคที่หายาก การรักษาโรค และการวิจัยและพัฒนายา
วัตถุดิบหลักสำหรับการบำบัดทางคลินิก:ในฐานะ API หลักของ Spinraza มันถูกใช้เพื่อเตรียมการเตรียมช่องไขสันหลัง โดยให้การรักษาแบบกำหนดเป้าหมายสำหรับผู้ป่วย SMA ทุกวัยและชนิดย่อย เพื่อปรับปรุงการทำงานของมอเตอร์
แพลตฟอร์มการวิจัยและพัฒนายารักษาโรคหายาก
ในฐานะผลิตภัณฑ์ ASO มาตรฐาน นำเสนอการอ้างอิงกระบวนการและการตรวจสอบกลไกสำหรับยาที่กำหนดเป้าหมาย RNA- ที่คล้ายกัน ซึ่งขับเคลื่อนความก้าวหน้าของเทคโนโลยีการรักษาโรคที่หายาก
ตัวพาสำหรับการพัฒนากระบวนการควบคุมการผสมสูตร
ด้วยคุณสมบัติของผงไลโอฟิไลซ์ที่มีความเสถียร ช่วยปรับสูตรยาและระบบการนำส่ง ASO ให้เหมาะสม โดยสำรวจเส้นทางการบริหารที่สะดวกมากขึ้นเพื่อปรับปรุงการปฏิบัติตามข้อกำหนดของผู้ป่วย
เครื่องมือสำหรับการวิจัยทางวิทยาศาสตร์และพื้นฐาน
มีการใช้กันอย่างแพร่หลายในการวิจัยการเกิดโรค SMA และการวิจัยการทำงานของโปรตีน SMN ซึ่งสนับสนุนนักวิทยาศาสตร์ในการวิเคราะห์กลไกทางพยาธิวิทยาและสำรวจเป้าหมายและการรักษาใหม่ๆ
การสนับสนุนห่วงโซ่อุปทานทั่วโลก
เราจัดหา API เกรด-ยาที่มีความบริสุทธิ์สูง-ให้กับบริษัทเภสัชกรรมทั่วโลก เพื่อให้มั่นใจว่ามีการผลิตยา SMA ในปริมาณมาก- ในฐานะซัพพลายเออร์นูซิเนอร์เซนมืออาชีพของจีน
บรรจุภัณฑ์และการขนส่ง
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) ซึ่งเป็น ASO API เกรดยาที่มีฤทธิ์สูง ได้รับการบรรจุและขนส่งตามมาตรฐานโซ่เย็นอย่างเคร่งครัดเพื่อปกป้องกิจกรรมและความเสถียรของผลิตภัณฑ์อย่างเต็มที่ โดยเฉพาะดังต่อไปนี้:
บรรจุภัณฑ์ป้องกันแบบกำหนดเอง
ใช้ถุงอลูมิเนียมฟอยล์เกรด-กันแสง-ทางเภสัชกรรมที่มีการซีลสูญญากาศ -บัฟเฟอร์กันความชื้น และภาชนะน้ำแข็งแห้ง โดยปรับให้เหมาะกับการจัดเก็บที่อุณหภูมิ -20 องศาเพื่อแยกแสง ความชื้น และความผันผวนของอุณหภูมิ
โลจิสติกส์แบบโซ่-อุณหภูมิกระบวนการ-ควบคุมอุณหภูมิ-เต็มรูปแบบ
มีการสร้างเครือข่าย-ลิงก์ตรวจสอบอุณหภูมิแบบเต็ม โดยมีการติดตามอุณหภูมิแบบเรียลไทม์-ระหว่างการจัดส่ง เพื่อรักษา nusinersen API ไว้ที่ -20 องศา และหลีกเลี่ยงความเสี่ยงด้านคุณภาพ
การจัดเก็บและการขนส่งระหว่างประเทศที่ได้มาตรฐาน
เพื่อให้เป็นไปตามกฎระเบียบการขนส่ง API ระหว่างประเทศและข้อกำหนดในการสำแดงศุลกากรอย่างเข้มงวด จึงจัดให้มีบันทึกอุณหภูมิและเอกสารที่ครบถ้วนเพื่อการจัดส่งทั่วโลกอย่างปลอดภัย
การปรับเปลี่ยนข้อกำหนดที่ยืดหยุ่น
มี-บรรจุภัณฑ์ที่ปรับแต่งตามข้อกำหนดเฉพาะหลายรายการและแผนบรรจุภัณฑ์ย่อย-สำหรับ Nusinersen ที่ปรับแต่งโดยเฉพาะ ซึ่งปรับให้ตรงตามความต้องการด้านการวิจัยและพัฒนาและการผลิตในระดับต่างๆ
ข้อดีของเรา
กำลังการผลิตที่มั่นคง
ด้วยสายการผลิต-ขนาดใหญ่ที่เติบโตเต็มที่ เรารับประกัน-การจัดหานูซิเนอร์เซนในสต็อกที่มั่นคงในระยะยาว พร้อมคุณภาพแบทช์ที่สม่ำเสมอสำหรับการวิจัยและพัฒนาและการผลิตทางอุตสาหกรรม
การควบคุมคุณภาพมาตรฐานสูง-
การตรวจสอบคุณภาพอย่างเข้มงวดตลอด-ทำให้มั่นใจได้ว่าดัชนีความบริสุทธิ์และสิ่งเจือปนของผงนูซิเนอร์เซนเป็นไปตามมาตรฐานเภสัชกรรมสากลสำหรับผลิตภัณฑ์ที่ปลอดภัยและเชื่อถือได้
การสนับสนุนทางเทคนิคที่กำหนดเอง
ทีมงานมืออาชีพให้บริการการสังเคราะห์และการบรรจุย่อย-แบบกำหนดเองพร้อมการตอบสนองที่รวดเร็วและเอกสารทางเทคนิคที่ครบถ้วนเพื่อเร่งความคืบหน้าของโครงการ
โลจิสติกส์ที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
การขนส่งแบบโซ่เย็น-แบบมืออาชีพพร้อมระบบควบคุมอุณหภูมิที่ตรวจสอบย้อนกลับได้ช่วยให้มั่นใจในการจัดส่งทั่วโลกที่มีประสิทธิภาพ โดยมอบประสบการณ์การซื้อ-ที่ไม่ยุ่งยากแก่ลูกค้าฟรี
คำถามที่พบบ่อย
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) ผลิตขึ้นด้วยการสังเคราะห์ที่สมบูรณ์และการควบคุมคุณภาพอย่างเข้มงวด โดยมีความบริสุทธิ์สูงและความสม่ำเสมอของแบทช์สำหรับ R&D ในการใช้งานทางอุตสาหกรรม สนับสนุนการพัฒนายา SMA การเพิ่มประสิทธิภาพการกำหนดสูตร และการเตรียมยาในวงกว้าง และการสนับสนุนยาที่มีความแม่นยำ ในฐานะผู้ให้บริการนูซิเนอร์เซนที่ผลิตในประเทศจีน เรานำเสนอผงนูซิเนอร์เซนจำนวนมากและโซลูชั่นการจัดหาเพื่อเร่งโครงการยารักษาโรคหายาก ลูกค้าสามารถซื้อนูซิเนอร์เซนจากเราได้ และมีตัวอย่างนูซิเนอร์เซนฟรีให้ประเมินเมื่อมีการร้องขอ
ป้ายกำกับยอดนิยม: นูซิเนอร์เซน, กล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ
